BC省停资罕病药物引争议

BC省停资罕见病药物引发争议

加拿大卑诗省政府于本周三宣布停止为患有罕见疾病的小女孩夏莉·波洛克支付昂贵药物费用，这一决定引发了公众强烈质疑。9岁的波洛克患有2型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2），又称巴顿病，是一种极其罕见的遗传性疾病，会导致频繁的癫痫发作以及最终严重的脑损伤。

自2019年起，BC省政府每年拨款高达100万加元为波洛克支付一款名为Brineura的药物费用，该药物通过脑部注射的方式来减缓CLN2病症进展。波洛克是加拿大目前唯一一位确诊患有该病的患者。

省卫生厅长乔西·奥斯本在声明中表示，为罕见病患者提供昂贵的药物治疗增加了公共医疗决策的复杂性。她强调，是否继续资助Brineura的决定是基于医疗专家的独立判断，而非药物费用考量。

根据医生去年评估的结果，波洛克的病情已达到停止接受Brineura治疗的标准。省政府表示，为BC省“罕见病昂贵药物”项目患者提供药物报销的决定是基于一个独立专家委员会的建议，该委员会采用了加拿大药品管理局的临床标准。

然而，波洛克的母亲乔里·费尔斯对这一决定深感不满。她在社交媒体上发帖称，她无法理解省政府为何终止资助，并认为不继续提供药物治疗“残忍而错误”。费尔斯强调，波洛克的医疗团队一致认为她目前仍在从药物中受益，继续治疗符合她的最佳利益。

"现在还不是停止Brineura治疗的时候。" 费尔斯表示，“我们恳请省政府允许她继续使用该药物，继续活下去。”

此事引发了公众对罕见病患者福利保障体系的讨论。

阅读本文之前，你最好先了解…

• 罕见病的定义和特点: 罕见病是指发病率较低的疾病，通常影响人数少于1/2000人。由于患病人群稀少，对这些疾病的研究往往受到资金和资源的限制。
• 加拿大公共医疗保健体系: 加拿大拥有普遍的公立医疗系统，为公民提供广泛的医疗服务，但对于昂贵药物的报销则存在一定的限制。
• “罕见病昂贵药物”项目: BC省政府设立了该项目，旨在帮助患有罕见病且需要使用昂贵药物的患者获得治疗。项目的运作机制和审批流程也值得关注。

关于夏莉·波洛克事件的一些思考：

1. 医疗专家意见的权重: 省政府强调了医疗专家的独立判断，但波洛克的母亲质疑这一结论，并表示她的医护团队支持继续治疗。如何平衡专业医学意见和患者及其家属的意愿是一个需要探讨的课题。
2. 资源分配和伦理困境: 罕见病的治疗往往需要昂贵的药物，而公共医疗系统的资金是有限的。如何在有限的资源下进行分配，并兼顾不同患者的需求是一个复杂的伦理难题。
3. 公众舆论的影响: 夏莉·波洛克的故事引发了公众对罕见病患者福利保障体系的讨论，也促使人们关注政府在医疗资源配置上的决策。公众舆论的压力可能会推动政府做出更公正、更透明的决定。

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