赛瑞塔基因疗法暂停配送，股价继续下跌

赛瑞塔基因疗法面临暂停，股价继续下跌

美国药物公司赛瑞塔治疗的基因疗法Elevidys遭遇持续冲击，其股价周二再次下跌。原因是该公司宣布将遵守食品药品监督管理局（FDA）的要求，暂时停止该基因疗法的配送，此前多名接受该疗法的患者死亡。

周一晚间，赛瑞塔发布公告称，公司寻求与FDA保持“积极且富有成效”的关系，而维持这种关系需要采取此举的暂停措施。该公司表示，将于周二收盘后暂时停止Elevidys基因治疗药物的所有配送。

此次决定是赛瑞塔近期一系列不寻常举动的一部分，引发了投资者和分析师的担忧。此前，FDA曾要求公司立即停止Elevidys的配送，原因是两名青少年患者今年早些时候因急性肝损伤死亡，这种副作用已被证实与该疗法相关。此外，该公司还披露了一名参与其另一类肌肉萎缩症治疗试验的51岁患者也死亡。

FDA要求暂停是因为该公司先前拒绝了FDA的要求，导致投资者和分析师感到不安。许多分析师认为，公司选择遵守FDA的指示是正确的决定，因为违背FDA会“严重损害公司与当前领导层和政府之间的关系”。预计暂停配送将持续三个到六个月。

Elevidys基因疗法是美国首个获批用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法。该病是一种致命性肌肉萎缩疾病，主要影响男孩和青年男性，最终导致死亡。Elevidys最初被批准用于4岁及以下还能行走的小男孩，去年FDA将批准范围扩大到无法行走的患者。

阅读本文之前，你最好先了解…

• 杜氏肌营养不良症 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD): 一种遗传性肌肉疾病，主要影响男孩和青年男性。该病会导致肌肉逐渐萎缩、无力，最终导致呼吸和心脏功能衰竭，通常在青少年后期死亡。
• 基因疗法: 一种利用基因来治疗疾病的方法。它包括将健康的基因插入到患者体内，以替代或补充缺陷的基因。
• FDA (食品药品监督管理局): 美国负责监管药物和医疗设备的安全性和有效性的机构。

赛瑞塔基因疗法的未来充满不确定性。 暂停配送意味着公司需要时间调查Elevidys可能与患者死亡相关的风险。 尽管FDA将继续评估该疗法，但此次事件对公司声誉和未来的发展产生了重大影响。 投资者和分析师密切关注着该公司如何应对这一挑战，以及FDA最终是否会批准Elevidys的继续使用。

对于杜氏肌营养不良症患者来说，这无疑是一个重创。 Elevidys曾被视为一种有望改善其生活质量和延长寿命的治疗方法。 暂停配送意味着这些患者不得不等待更长时间才能获得该疗法，并且无法确定将来是否还能获得Elevidys。

接下来的几个月对于赛瑞塔公司至关重要。 公司需要认真调查Elevidys的安全问题，并与FDA合作解决问题。 如果该公司能够有效应对当前挑战，或许还有机会挽回投资者信心，继续开发更安全的基因疗法。

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