干细胞疗法为1型糖尿病带来希望
干细胞疗法为1型糖尿病患者带来福音：
来自加拿大安省伦敦的一位护士兼母亲阿曼达·史密斯，因接受一项实验性干细胞治疗，近两年来无需注射胰岛素管理1型糖尿病，这被视为一项里程碑式的研究成果。这项发表在《新英格兰医学杂志》上的研究，涉及了接受制造干细胞的1型糖尿病患者。这些干细胞被设计在肝脏中生长，并发展成为能够自然控制血糖水平的完整胰岛细胞。
在接受单剂干细胞治疗的12名患者中，有10名患者至少一年内无需胰岛素，并且停止了可能导致危险并发症甚至死亡的低血糖发作。对于阿曼达来说，这项治疗无疑是天赐之福。她在25岁时被诊断出患有迟发性青少年糖尿病，尽管密切监测，仍饱受突发性低血糖（hypoglycemia）困扰，经常导致她昏厥。糖尿病昏迷或更糟的风险始终存在。她形容自己“摆脱了手铐”，不再每天活在糖尿病的阴影下。
这项开创性的研究由多伦多大学健康网络胰腺和胰岛细胞移植项目的外科主任特雷弗·赖克曼博士主导。他指出这是科学家首次观察到植入干细胞衍生的胰岛产生此类反应。这些干细胞最初由总部位于波士顿的生物技术公司Vertex从胚胎组织中提取，并被注入患者的肝脏。赖克曼博士表示，在接下来的四到六个月中，这些细胞转化成了正常胰腺中发现的各种分泌激素的细胞，并且能够实时监测患者的血糖水平。
阿尔伯塔大学阿尔伯塔糖尿病研究所主任彼得·西尼尔博士称这项数据“非常令人兴奋”且“非常、非常强大”，并强调12名参与者中有10名能够停用胰岛素。温哥华综合糖尿病中心主任迈克尔·汤普森博士称其为“巨大进步”，因为这是首次通过干细胞产品在患者体内达到如此高水平的胰岛素生成。
尽管这项治疗具有革命性意义，但患者需要终身服用免疫抑制药物，以防止其免疫系统破坏移植的细胞。这些药物存在风险，包括某些癌症、感染和高血压的风险增加。然而，对于阿曼达来说，这些风险远比她之前持续面临的糖尿病并发症威胁要小。她表示，每天服用“几次药片根本不算什么”，与她过去的挣扎相比不值一提。
这项干细胞疗法是在25年前加拿大率先开展的埃德蒙顿方案基础上发展而来，该方案涉及植入来自已故器官捐赠者的胰岛素分泌细胞。尽管埃德蒙顿方案取得了成功，但受限于器官捐赠者稀缺。Vertex的细胞，现更名为Zimislecel（原名VX-880），提供了一种“即用型”的活细胞疗法，有望成为胰岛素分泌细胞的无限且可再生的来源。
下一步是开发无需免疫抑制的干细胞，可能通过基因工程或封装细胞使其对免疫攻击“隐形”。目前，多项初步研究正在进行中。这项研究仍在进行中，计划在温哥华、埃德蒙顿、多伦多和美国纳入共50名患者。赖克曼博士的团队正在积极招募候选人。
阅读本文之前，你最好先了解…
- 干细胞: 干细胞是一种具有多重潜能的细胞，可以分化成多种类型的细胞，如肌肉细胞、神经细胞或胰岛细胞。不同类型干细胞的特性和应用不同，例如胚胎干细胞和成年干细胞。
- 1型糖尿病: 1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，身体自身的免疫系统攻击并破坏了胰腺中的β细胞，导致无法产生胰岛素。胰岛素是控制血糖水平的关键激素。1型糖尿病患者需要终身依赖胰岛素注射或泵来维持生命。
干细胞疗法治疗1型糖尿病的优势:
- 潜在根治性: 如果干细胞能够成功分化为功能性的胰岛细胞，理论上可以实现根治1型糖尿病，无需持续依赖胰岛素。
- 解决器官捐赠者短缺问题: 传统的胰腺移植疗法依赖于器官捐赠者，而干细胞技术提供了一种“无限”且可再生的细胞来源。
未来研究方向:
- 提高治疗效率: 研究人员致力于提高干细胞分化为胰岛细胞的效率，并使其更有效地融入患者体内。
- 克服免疫排斥: 目前，患者需要服用免疫抑制药物来防止免疫系统攻击移植的干细胞，这存在着一定的风险和副作用。未来研究将探索更安全、更有效的免疫逃逸策略，例如基因工程或封装细胞技术。
- 扩大临床试验: 目前这项干细胞疗法的临床试验仍在进行中，需要更多患者参与才能验证其安全性、有效性和长期效果。
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